Stadium planowania

W stadium planowania są już natomiast doświadczenia na ludziach zmierzające do wymiany uszkodzonego genu dystrofiny Ponadto Muscular Dystrophy Association rozpocznie wkrótce próby kliniczne dotyczące stosowania IGF1 w terapii dystrofii miotonicznej, schorzenia przejawiającego się przedłużającym skurczem mięśni i w rezultacie ich uszkodzeniem*. Jednak najszybciej dostępne mogą się okazać metody pobudzania wzrostu mięśni lekami blokującymi działanie miostatyny choć o mechanizmach ich działania wiadomo niewiele. Wydaje się, że miostatyna ogranicza rozwój mięśni podczas rozwoju embrionalnego i w dorosłym życiu. Działa ona jak hamulec, który limituje normalny wzrost mięśni, i jednocześnie jak czynnik stymulujący ich zanik, gdy zapotrzebowanie na pracę mięśni spada. Doświadczenia na genetycznie zmodyfikowanych myszach wskazują, że brak miostatyny powoduje znaczne powiększenie się mięśni zarówno w wyniku pogrubienia włókien, jak i zwiększenia się ich liczby.

FIRMY FARMACEUTYCZNE i biotechnologiczne prowadzą badania nad różnymi inhibitorami miostatyny. Poszukiwania te były początkowo stymulowane perspektywą zwiększenia korzyści finansowych z hodowli zwierząt rzeźnych. Przykładu efektów zablokowania miostatyny dostarczyła sama przyroda. U dwóch ras bydła, belgian blue i piedemonte, stwierdzono dziedziczną mutację powodującą wytwarzanie skróconej formy tego białka. Bydło to często określa się jako podwójnie umięśnione, a nadmiernie rozwinięta muskulatura jest dodatkowo wyeksponowana ze względu na zmniejszone odkładanie tłuszczu, również wynikające z braku miostatyny, wskutek czego zwierzęta uzyskują iście posągowe kształty. Pierwszymi lekami blokującymi działanie miostatyny były wiążące ją przeciwciała, z których jedno zostanie przetestowane na pacjentach cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a.

Efekt mutacji występującej u bydła próbowano naśladować przez wytwarzanie formy miostatyny skróconej tak, by utraciła zdolność przekazywania sygnałów biochemicznych, ale zachowała strukturę warunkującą jej wiązanie w pobliżu komórek satelitarnych. Takie mniejsze białko (lub peptyd) powinno doskonale maskować miejsce wiązania prawidłowej miostatyny, blokując do niego dostęp. Wstrzyknięcie myszom peptydu będącego skróconą formą miostatyny spowodowało przerost mięśni szkieletowych. Mój zespół planuje odtworzenie tego efektu u psów przez wprowadzenie do ich mięśni genu kodującego taki sam krótki peptyd. Metody terapeutyczne polegające na blokowaniu miostatyny są niezmiernie atrakcyjne dla zdrowych osób poszukujących sposobu na szybkie zwiększenie swojej masy mięśniowej. Choć ogólno ustrojowe podanie leku nie pozwala na działanie tak ukierunkowane jak genowa terapia wybranych mięśni, to rekompensuje to wygodą stosowania i możliwością natychmiastowego odstawienia w przypadku powikłań.

Efekt mutacji występującej u bydła próbowano naśladować przez wytwarzanie formy miostatyny skróconej tak, by utraciła zdolność przekazywania sygnałów biochemicznych, ale zachowała strukturę warunkującą jej wiązanie w pobliżu komórek satelitarnych. Takie mniejsze białko (lub peptyd) powinno doskonale maskować miejsce wiązania prawidłowej miostatyny, blokując do niego dostęp. Wstrzyknięcie myszom peptydu będącego skróconą formą miostatyny spowodowało przerost mięśni szkieletowych. Mój zespół planuje odtworzenie tego efektu u psów przez wprowadzenie do ich mięśni genu kodującego taki sam krótki peptyd. Metody terapeutyczne polegające na blokowaniu miostatyny są niezmiernie atrakcyjne dla zdrowych osób poszukujących sposobu na szybkie zwiększenie swojej masy mięśniowej. Choć ogólno ustrojowe podanie leku nie pozwala na działanie tak ukierunkowane jak genowa terapia wybranych mięśni, to rekompensuje to wygodą stosowania i możliwością natychmiastowego odstawienia w przypadku powikłań.

Related Post

Terapia genowa Wprowadziliśmy do jego genomu gen IGF1 spreparowany tak, by działał tylko w mięśniach szkieletowych, i przeprowadziliśmy badania wstępne na myszach. Wstrzyknięcie wektora AAVIGF1 do mięśni młodych gryzoni spowodowało zwiększenie masy mięśni i szybkoś...
Wielka Brytania Mieszkańcom Wielkiej Brytanii urodzonym po 1996 roku, kiedy wprowadzono w życie wspomniany już zakaz kanibalistycznego karmienia bydła, wolno przetaczać krew jedynie od dawców spoza Wielkiej Brytanii (uważa się, że osoby urodzone przed tą datą miały ...
Zmiany – Zdrowie Zmiany, to jedna z kwestii zdarzających się w naszym życiu, które niektóre osoby wręcz uwielbiają, inne natomiast nie znoszą. Jednak gdyby tak spojrzeć na większość ludzi i przyjrzeć im się, oraz stylowi życia jaki prowadza, z pewnością można by stwi...
Chwilówka pierwsza za darmo Kiedy zbliżają się święta, spora część osób zastanawia się skąd weźmie środki finansowe na ich zorganizowanie. Jeśli w rodzinie są dzieci oczywistym jest, że oprócz zakupów na kolację wigilijną, trzeba będzie również kupić prezenty na gwiazdkę. Chwil...
szybka pożyczka za darmo Uzyskanie szybkiego kredytu w banku wydaje się rzeczą niemożliwą. Sytuacja domowa zmusza nas do zaciągnięcia pożyczki, w trybie pilnym musimy mieć pewną kwotę pieniężną na koncie, a napotykamy się w banku ze ścianą biurokracji. Stosy zaświadczeń do d...
Zdrowie stóp – Stopy Wysokie obcasy w żaden sposób nie pomagają utrzymać nasze stopy w zdrowiu. Wysokie obcasy wymyślono kilkaset lat temu raczej w celach praktycznych - ktoś tam chciał stać wyżej i nie sięgać do brody jakiemuś królowi, chyba we Francji. Tak powstały wys...