Stadium planowania

W stadium planowania są już natomiast doświadczenia na ludziach zmierzające do wymiany uszkodzonego genu dystrofiny Ponadto Muscular Dystrophy Association rozpocznie wkrótce próby kliniczne dotyczące stosowania IGF1 w terapii dystrofii miotonicznej, schorzenia przejawiającego się przedłużającym skurczem mięśni i w rezultacie ich uszkodzeniem*. Jednak najszybciej dostępne mogą się okazać metody pobudzania wzrostu mięśni lekami blokującymi działanie miostatyny choć o mechanizmach ich działania wiadomo niewiele. Wydaje się, że miostatyna ogranicza rozwój mięśni podczas rozwoju embrionalnego i w dorosłym życiu. Działa ona jak hamulec, który limituje normalny wzrost mięśni, i jednocześnie jak czynnik stymulujący ich zanik, gdy zapotrzebowanie na pracę mięśni spada. Doświadczenia na genetycznie zmodyfikowanych myszach wskazują, że brak miostatyny powoduje znaczne powiększenie się mięśni zarówno w wyniku pogrubienia włókien, jak i zwiększenia się ich liczby.

FIRMY FARMACEUTYCZNE i biotechnologiczne prowadzą badania nad różnymi inhibitorami miostatyny. Poszukiwania te były początkowo stymulowane perspektywą zwiększenia korzyści finansowych z hodowli zwierząt rzeźnych. Przykładu efektów zablokowania miostatyny dostarczyła sama przyroda. U dwóch ras bydła, belgian blue i piedemonte, stwierdzono dziedziczną mutację powodującą wytwarzanie skróconej formy tego białka. Bydło to często określa się jako podwójnie umięśnione, a nadmiernie rozwinięta muskulatura jest dodatkowo wyeksponowana ze względu na zmniejszone odkładanie tłuszczu, również wynikające z braku miostatyny, wskutek czego zwierzęta uzyskują iście posągowe kształty. Pierwszymi lekami blokującymi działanie miostatyny były wiążące ją przeciwciała, z których jedno zostanie przetestowane na pacjentach cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a.

Efekt mutacji występującej u bydła próbowano naśladować przez wytwarzanie formy miostatyny skróconej tak, by utraciła zdolność przekazywania sygnałów biochemicznych, ale zachowała strukturę warunkującą jej wiązanie w pobliżu komórek satelitarnych. Takie mniejsze białko (lub peptyd) powinno doskonale maskować miejsce wiązania prawidłowej miostatyny, blokując do niego dostęp. Wstrzyknięcie myszom peptydu będącego skróconą formą miostatyny spowodowało przerost mięśni szkieletowych. Mój zespół planuje odtworzenie tego efektu u psów przez wprowadzenie do ich mięśni genu kodującego taki sam krótki peptyd. Metody terapeutyczne polegające na blokowaniu miostatyny są niezmiernie atrakcyjne dla zdrowych osób poszukujących sposobu na szybkie zwiększenie swojej masy mięśniowej. Choć ogólno ustrojowe podanie leku nie pozwala na działanie tak ukierunkowane jak genowa terapia wybranych mięśni, to rekompensuje to wygodą stosowania i możliwością natychmiastowego odstawienia w przypadku powikłań.

Efekt mutacji występującej u bydła próbowano naśladować przez wytwarzanie formy miostatyny skróconej tak, by utraciła zdolność przekazywania sygnałów biochemicznych, ale zachowała strukturę warunkującą jej wiązanie w pobliżu komórek satelitarnych. Takie mniejsze białko (lub peptyd) powinno doskonale maskować miejsce wiązania prawidłowej miostatyny, blokując do niego dostęp. Wstrzyknięcie myszom peptydu będącego skróconą formą miostatyny spowodowało przerost mięśni szkieletowych. Mój zespół planuje odtworzenie tego efektu u psów przez wprowadzenie do ich mięśni genu kodującego taki sam krótki peptyd. Metody terapeutyczne polegające na blokowaniu miostatyny są niezmiernie atrakcyjne dla zdrowych osób poszukujących sposobu na szybkie zwiększenie swojej masy mięśniowej. Choć ogólno ustrojowe podanie leku nie pozwala na działanie tak ukierunkowane jak genowa terapia wybranych mięśni, to rekompensuje to wygodą stosowania i możliwością natychmiastowego odstawienia w przypadku powikłań.

Related Post

Siła mięśni Czy siła mięśni rozbudowanych dzięki genetycznym manipulacjom byłaby na tyle duża, by złamać zawodnikowi kość lub zerwać ścięgno? Prawdopodobnie nie. Bardziej niepokoi nas odtwarzanie mięśni u starszych osób z kośćmi osłabionymi przez osteoporozę. U ...
Złożoność organizmu Zupełnie inaczej wygląda natomiast relacja między złożonością organizmu a ilością sekwencji DNA niekodujących białek jest ona raczej zgodna. Mamy zatem zagadkę: mniej niż 1.5% ludzkiego genomu koduje białka, ale większość jest przepisywana na RNA. Al...
Co to jest? Przytoczone rozważania prowadzą do wyodrębnienia dwóch podstawowych zbiorów funkcji opakowań, a mianowicie: funkcji pierwotnych i funkcji wtórnych Podział taki jest w dużej mierze zbieżny z ewolucją opakowań i opakowalnictwa. Funkcje pierwotne stanow...
Umieszczenia elektrod Umieszczenie elektrody we wnętrzu ucha wewnętrznego, czyli w charakterystycznie skręcającym się wokół własnej osi kanale kostnym, trwa zaledwie kilkadziesiąt sekund, ale cała operacja dwie godziny. W skład systemu implantu wchodzi także mikrofon moc...
pożyczka przez internet bez zaświadczeń za darmo... Powodem dla którego przeglądamy oferty banków i z zainteresowaniem patrzymy na reklamy telewizyjne które kuszą pożyczkami, jest chęć pozyskania dodatkowych środków finansowych, jakie będą nam potrzebne. Być możemy od dawna planujemy zmianę samochodu,...
Pierwsza chwilówka za darmo Zorganizowanie ślubu i wesela jest ogromnym przeżyciem dla całej najbliższej rodziny, nie tylko dla państwa młodych. Jeśli ślub bierze nasze jedyne dziecko, stres jest ogromny. Pragniemy, aby ten szczególny dzień przebiegł idealnie i bezproblemowo, a...